بیماری هاسلامت

خبرخوش؛ سندروم داون درمان می‌شود

محققان دانشگاه میه ژاپن از یک موفقیت بزرگ در زمینه مهندسی ژنتیک خبر دادند.

به گزارش سبک ایده آل، آنها توانسته‌اند با استفاده از ابزار کریسپر-Cas9 کروموزوم شماره ۲۱ اضافی را که عامل اصلی سندرم داون است، از سلول‌های انسانی در محیط آزمایشگاه حذف کنند.

کریسپر مانند یک «قیچی مولکولی» عمل می‌کند. محققان در این پژوهش، با استفاده از یک روش بسیار دقیق به نام «ویرایش ویژه آلل» (Allele-specific editing) این قیچی را طوری برنامه‌ریزی کردند که فقط به سراغ یکی از سه نسخه کروموزوم ۲۱ برود و آن را از ژنوم سلول حذف کند، بدون آنکه به دو نسخه سالم دیگر آسیبی برساند.

نتایج این آزمایش که روی سلول‌های بنیادی پرتوان القایی (iPSCs) و فیبروبلاست‌های پوست افراد مبتلا به سندرم داون انجام شد، جالب توجه بود؛ این روش با موفقیت توانست کروموزوم اضافی را در بخش قابل‌توجهی از سلول‌ها حذف کند.

پس از این «نجات کروموزومی»، الگوی بیان ژن‌ها در سلول‌های اصلاح‌شده به حالت طبیعی بازگشت. به عنوان مثال، ژن‌های مرتبط با توسعه سیستم عصبی فعال‌تر شدند و ژن‌های مرتبط با متابولیسم که در سندرم داون بیش‌فعال هستند، به سطح نرمال بازگشتند.

دیدگاهتان را بنویسید

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد. بخش‌های موردنیاز علامت‌گذاری شده‌اند *

دکمه بازگشت به بالا